Le Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) a été adopté par le Congrès en 1992. Le PDUFA a mis en place un cadre tarifaire pour les applications de nouveaux médicaments et les applications de licence de produits biologiques. L’un des principaux objectifs était de fournir des fonds pour améliorer le procédé d’examen des nouveaux médicaments de la FDA. Plus précisément, les frais perçus permettraient d’augmenter le nombre de personnes chargées des examens de la FDA, en plus de réaliser d’autres objectifs en matière de performance. Pour suivre de plus près son efficacité et améliorer son application au fil du temps, la loi prévoit un vote de reconduction par le Congrès tous les cinq ans. La FDA est actuellement soumise à la loi PDUFA VI. En 2022, le Congrès organisera un vote sur la loi PDUFA VII qui régira les années fiscales 2023 à 2027.
Cette initiative décisive est née, il faut bien le dire, des résultats médiocres et de la mauvaise réputation des États-Unis dans le secteur pharmaceutique. En réalité, en raison d’un financement très insuffisant, les opérations de contrôle pharmaceutique de la FDA étaient mal préparées pour répondre à la croissance exponentielle du développement pharmaceutique. Dans les années qui ont précédé le PDUFA, 70 % des nouveaux médicaments ont d’abord été approuvés en dehors des États-Unis. La lenteur des procédés de la FDA a été l’une des principales causes de cette mauvaise performance. En 1987 et 1988, par exemple, les examens des NDA par la FDA ont duré en moyenne respectivement 29 et 27 mois. Si les États-Unis ont cherché à améliorer leur situation en matière d’innovation pharmaceutique par le biais du PDUFA, il a également été précisé que des normes de sécurité et scientifiques rigoureuses ne pouvaient être remises en cause.
La double structure tarifaire de la loi (des frais d’application par médicament et des frais de dossier annuels pour les médicaments approuvés sans équivalent générique) a permis d’obtenir des fonds nécessaires à l’augmentation du personnel de la FDA et à la révision du procédé d’examen. En 1987 et 1988, les examens duraient plus de deux ans ; en 1993 et 1994 (immédiatement après le PDUFA), les examens ne duraient en moyenne que 17 mois. Aujourd’hui, l’examen standard d’un NDA/BLA est de 10 mois, et certaines approbations sont obtenues en 6 mois. Il sera donc intéressant de voir si les autorisations de mise sur le marché des produits à l’époque du Covid auront un impact sur les délais proposés dans le cadre du PDUFA pour les versions ultérieures.
Pour les fournisseurs de packaging du secteur, la connaissance et la compréhension de la loi et de la « Date PDUFA » vous aideront à mieux servir vos clients du secteur pharmaceutique. Lorsqu’une application d’autorisation de mise sur le marché d’un nouveau médicament ou d’un produit biologique est reçue, la FDA attribue la Date PDUFA, date à laquelle toutes les personnes concernées se conformeront jusqu’au lancement. Comme nous l’avons vu dans un précédent article, programmer les activités de conditionnement et les éléments de conception en fonction de la date PDUFA est le seul moyen de soutenir efficacement un lancement rapide et harmonieux.
Il faut également tenir compte des certifications spéciales de la FDA qui prévoient des délais encore plus courts que les 10 mois habituels. Ces certifications comprennent : l’évaluation prioritaire, la thérapie innovante, l’approbation accélérée et la procédure rapide. Poser des questions sur les particularités d’un client dès le départ est un moyen de montrer que vous êtes informé et que vous répondez à des attentes importantes.
Le modèle de la FDA, qui doit son succès en grande partie au PDUFA, est considéré aujourd’hui comme la « norme d’excellence » mondiale. Le PDUFA VI (2017-2022) intègre activement les expériences et les opinions des patients dans son procédé d’examen. Il encourage l’innovation dans la planification des essais cliniques et les méthodes de calcul statistique, une plus grande efficience dans le développement des médicaments et répond aux besoins des patients. La loi a également permis aux États-Unis de se hisser au premier rang mondial pour la mise en circulation de nouveaux médicaments (69 % en 2019). Enfin, ce qui constitue sans doute le résultat le plus encourageant, c’est que des relations de collaboration se sont développées entre la FDA, les fabricants de médicaments, les chercheurs et les statisticiens, ainsi que les patients et les familles. Quel est le meilleur moyen d’informer et de définir les objectifs de performance pour aujourd’hui et les années à venir ? À l’approche de la reconduction du PDUFA VII en 2022, surveillez les développements qui pourraient aider votre entreprise à élaborer de nouvelles stratégies permettant de faire la différence.
RESSOURCES :
https://www.phrma.org/en/Advocacy/Research-Development/PDUFA
https://www.pharmasalmanac.com/articles/drug-approval-trends-significant-acceleration-in-recent-years
https://www.fda.gov/industry/fda-user-fee-programs/prescription-drug-user-fee-amendments
