« C'est vraiment un changement. Dans les régions où les besoins non satisfaits sont importants, la FDA semble s'engager à fournir des médicaments à ces personnes le plus rapidement possible ».
-Alethia Young, analyste en biotechnologie, Cantor Fitzgerald
Alors que le déploiement complet du Règlement sur les dispositifs médicaux de l’UE s'apprête à entrer en vigueur en mars et que les nouvelles exigences de la norme ISO 11607-2 en matière d'emballage menacent de prolonger les délais de lancement, les équipes partout tentent de quantifier l'impact. Pourtant, alors que nous discutons de « combien de temps encore », une histoire surgit et bouleverse notre point de vue.
Dans ce cas, l'histoire se centre sur le rythme étonnamment rapide auquel la FDA approuve les nouveaux médicaments - en faisant valoir les avantages potentiels pour les personnes vivant avec des maladies rares ou incurables. Le premier exemple est le médicament contre la drépanocytose Oxbryta de Global Blood Therapeutics Inc., qui a été approuvé trois mois plus tôt que prévu en 2019. Des calculs informels ont indiqué que si un médicament standard met 10 mois à obtenir une décision de la FDA, cinq médicaments de la catégorie des besoins médicaux non satisfaits ont obtenu l’approbation « en tout juste huit semaines ».
Faut-il s’en réjouir ou s’en inquiéter ? L'histoire fait allusion aux percées de la biotechnologie et à la génétique, qui permettent d'obtenir des données plus précises, d’une part. Pourtant, les instances chargées de la sécurité des patients se méfient, inquiètes que cette rapidité soit nocive. Les patients qui pourraient bénéficier de ces thérapies dédaignent les avertissements, et sont même fous de joie. En l’absence d’options viables, il n’y a rien à perdre et potentiellement tout à gagner.
Ceux d'entre nous qui travaillent quotidiennement avec les fabricants de médicaments doivent rester attachés à la sécurité et à la conformité, quelles que soient les exigences qui peuvent allonger le parcours. Il est important de suivre l'évolution des résultats des médicaments et des dispositifs qui reçoivent ces approbations accélérées. L’histoire Bloomberg explore plusieurs pistes de réflexion sur cette tendance à la rapidité. Toutes méritent réflexion, même s'il est trop tôt pour savoir comment l'histoire se termine.
